Estimativa de custo da linha de cuidado da Distrofia Muscular de Duchenne no Brasil

Apresentação

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética de herança ligada ao X. A doença caracteriza-se por ausência ou defeitos na distrofina, causando degeneração progressiva do tecido muscular e, consequentemente, fraqueza muscular, perda de deambulação, complicações cardíacas e respiratórias. Embora ainda não exista a cura para DMD, alguns tratamentos podem atrasar o início ou diminuir a progressão da doença e proporcionar melhor qualidade de vida. A base do tratamento consiste em corticosteroides associados a intervenções de acompanhamento com diversos profissionais, como fisioterapeuta, geneticista e psicólogo. Sendo assim, o manejo da doença envolve custos diretos relacionados a doença e custos indiretos, sendo estes últimos de grande relevância pelo elevado custo com a perda de produtividade familiar que ocorre em doenças raras, como é a DMD. No Brasil, não há estudos de custos desta doença, e um detalhamento ainda precisa ser esclarecido com estudos nacionais.

Assim, o objetivo do projeto é estimar os custos anuais diretos e indiretos da DMD por paciente, em um centro de referência da doença no país, e analisar a composição de custos destes pacientes. Serão incluídos pacientes com DMD, atendidos no Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, no ano de 2019. Os dados referentes aos custos dos procedimentos ambulatoriais, na atenção especializada e o gasto domiciliar, serão avaliados pelo método de custeio baseado em atividades e tempo (TDABC). Para a coleta de dados, serão utilizados os registros dos prontuários dos pacientes e entrevistas realizadas com os pacientes ou familiares. A metodologia TDABC permite obter a informação de custos detalhados por paciente, assim, os resultados do estudo permitirão conhecimento dos custos implicados no manejo da DMD, possibilitando ações direcionadas ao uso eficiente dos recursos com o manejo da doença.

Até o momento, a inclusão de pacientes, coleta de dados e análises já foram finalizadas. Foram incluídos 27 pacientes com DMD, atendidos durante o ano de 2019 no Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre. A elaboração do artigo para divulgação dos dados completos está em andamento e a publicação será em revista científica da área.

Publicações relacionadas:

Schneider, N.B., Roos, E.C., Staub, A.L.P. et al. Estimated costs for Duchenne muscular dystrophy care in Brazil. Orphanet J Rare Dis 18, 159 (2023). https://doi.org/10.1186/s13023-023-02767-6. Link.

Status: Em Andamento

Início: Janeiro/2022 Conclusão Prevista: Outubro/2022

Eixo temático: Outras Doenças Não-Transmissíveis Eixo metodológico: Análises Econômicas

Instituição coordenadora: IATS Instituições participantes: Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Fonte de fomento: Roche

Coordenação: Carisi Anne Polanczyk (HCPA/UFRGS/IATS) Integrantes:  Ana Paula Etges (HCPA) Jonas Alex Morales (HCPA) Nayê Balzan Schneider (UFRGS/IATS) Erica Caetano Roos (UFRGS/IATS) Ana Lúcia Portella Staub (HCPA) Isabela Possebon Bevilacqua (HCPA)