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09/12/2014

ARTIGO: Três fatos sobre estudos randomizados que você deveria saber

Em praticamente todas as áreas de pesquisa existe um certo fetiche em relação a experimentos randomizados. Em especial, na área de Saúde, chegou-se até ao ponto de dizer que estudos randomizados são um "design superior" a outros. Abaixo, estão alguns argumentos prós e contras de experimentos randomizados:

 
1. Vantagens da randomização
Imagine uma professora de ensino básico que inventou um novo método para ensinar aritmética. Para testar o seu método ela divide a classe em dois grupos: alunos com notas prévias excelentes (bons alunos) e alunos com notas prévias péssimas (maus alunos). Para os bons alunos, ela aloca o seu novo método de ensino de aritmética e, para os maus alunos, ela aloca o método tradicional de ensino e mede as notas depois de 6 meses. Ao final do estudo ela conclui que o seu método é melhor do que método tradicional porque ele gerou notas muito mais altas.
É óbvio que existe um problema com o estudo, e esse problema acontece porque a professora conectou um fator confundidor (ser um bom ou mau aluno) tanto à intervenção (receber uma intervenção ou o método clássico está ligado a ser um bom ou mau aluno) quanto ao desfecho/outcome (bons alunos tem uma maior chance de ter boas notas no futuro quando comparados a maus alunos).
Mas, então, fica a pergunta: como você pode destruir esse efeito confundidor? Em um palavra: randomizando.
Por exemplo: se quando a professora fosse escolher para qual intervenção o aluno Joãozinho deve ser alocado, ela poderia ter sorteado com uma moeda. Se der cara Joãozinho vai para o grupo clássico, se der coroa ele vai para o grupo com o seu novo método educacional. Ou seja, Joãozinho tem a mesma chance/probabilidade de ir para um ou outro, independente de ele ser um bom ou mau aluno. Com isso, ser bom ou mau aluno deixa de ser um fator confundidor, porque vai haver um número aproximadamente igual de bons e maus alunos nos dois grupos. Ou seja, a única diferença entre os dois grupos será a intervenção e, portanto, qualquer diferença entre os dois ao final do estudo e, portanto, pode-se dizer que essa diferença será causada pela intervenção.
 
2. Desvantagens da randomização
Do ponto de vista de validade interna do estudo, a randomização é sempre o ideal, mas isso absolutamente não quer dizer que um estudo randomizado seja o estudo ideal. Alguns problemasinerentes ao estudo randomizado são:
1. Em várias situações não é ético alocar de maneira randomizada indivíduos para determinados grupos. Por exemplo, não seria ético forçar um grupo de pacientes a fumar para determinar se o fumo está causalmente associado a câncer de pulmão;
2. Em função da necessidade de haver uma série de dificuldades logísticas, estudos randomizados são caros. A randomização tem de ser perfeita, o seguimento longitudinal tem de ter uma taxa baixa de dados faltantes, participantes tem de aderir aos critérios de inclusão, entre uma infinidade de outros detalhes;
3. Várias intervenções simplesmente não podem ser feitas e, ao invés, tem de ser observadas. Por exemplo: não é possível induzir um padrão genético a uma pessoa para saber o seu efeito sobre uma doença, isso tem de ser observado;
4. O maior problema em relação a estudos randomizados, no meu entendimento, é a sua capacidade de ser aplicável a pacientes do mundo real. Ou seja, pelo fato de estudos randomizados serem tão difíceis de ser conduzidos do ponto de vista logístico, normalmente os seus participantes são sistematicamente diferentes dos indivíduos onde os seus resultados venha a ser aplicados.
Por exemplo: na área de saúde normalmente os participantes em estudos randomizados nos EUA tendem a ser mais ricos, mais saudáveis, com melhor nível educacional, mais provavelmente de raça branca e com menos doenças coexistentes. Ou seja, quando se tenta aplicar os resultados de um estudo randomizado a uma população que seja diferente da amostra usada no estudo, é preciso usar cautela e bom senso.
 
3. "Intention to treat"
Uma das possibilidades para fazer os resultados de um estudo randomizado mais aplicáveis ao mundo real é a utilização de uma técnica chamada "intention to treat" ou intenção de tratamento.
Por exemplo: imagine uma situação onde você possa tratar uma determinada doença com uma medicação ou cirurgia. No mundo real, fica implícito que se o tratamento inicial consistir de uma medicação, é sempre possível utilizar a cirurgia caso o tratamento com a medicação não funcione. Ou seja, a cirurgia é uma possibilidade dentro do plano de tratamento com medicação. Intention to treat simplesmente segue o princípio acima, mas agora aplicado a estudos randomizados. Ou seja, imagine agora um estudo randomizado comparando medicação comparada com cirurgia para a condição acima. Intention to treat simplesmente diz que se um participante inicialmente alocado para tratamento com medicação não responder e portanto necessitar de cirurgia, ainda assim ela deve ser analisada como tendo sido parte do braço de medicação. O mesmo aconteceria com participantes alocados para cirurgia e que depois precisem da medicação.
 
 

Colaborador do IATS, o pesquisador Ricardo Pietrobon é médico e fez seu PhD focado em modelagem estatística na Universidade da Carolina do Norte, em Chapel Hill (EUA).

 

Edição: Luiz Sérgio Dibe